13-ročnej Alysse diagnostikovali T-bunkovú akútnu lymfoblastickú leukémiu. Rodina dievčaťa sa rozhodla realizovať experimentálnu terapiu, ktorá využíva geneticky modifikované CAR-T bunky, podrobené tzv. úprava genómu.
Dnes, šesť mesiacov po začiatku liečby, nemocnica uviedla, že Alyssina leukémia je „nezistiteľná“. Dievčatko je prvou pacientkou na svete, u ktorej bola úspešne aplikovaná táto priekopnícka metóda liečby.
Alysse z Leicesteru vo Veľkej Británii bola v máji 2021 diagnostikovaná T-bunková akútna lymfoblastická leukémia. Dievča podstúpilo všetky možné konvenčné liečby rakoviny vrátane chemoterapie a transplantácie kostnej drene.
Choroba sa však vrátila a už nebola možnosť ďalšej liečby v rámci bežnej lekárskej starostlivosti.
Len s paliatívnou starostlivosťou ako alternatívou sa Alyssa a jej rodina po konzultácii s odborníkmi z nemocnice Great Ormond Street Hospital rozhodli vyskúšať novú liečbu, metódu úpravy genómu, ktorá chemicky premieňa jednotlivé bunky DNA (jednonukleotidové bázy) na účinnú modifikáciu T buniek.
V máji tohto roku bolo dievčatko prijaté na transplantačnú jednotku kostnej drene v nemocnici Great Ormond Street neďaleko Londýna, aby dostalo geneticky modifikované bunky CAR-T, pôvodne od zdravého darcu.
Breaking news! In a world first, a clinical trial at @greatormondst gave 13-year-old Alyssa a pioneering leukaemia treatment… 6 months later, her #leukaemia is undetectable.
Watch Alyssa's story and see the teams working to improve the health of children across the world. pic.twitter.com/c8yc2Melmf
— GOSHCharity (@GOSHCharity) December 11, 2022
Tieto bunky boli usporiadané pomocou technológie úpravy základne. Ako sa uvádza na webovej stránke nemocnice, dievča bolo prvou pacientkou, ktorá bola zaradená do nového klinického skúšania.
Alyssina mama, Kiona, povedala, že sa minulý rok o tomto čase bála Vianoc a myslela si, že to boli „naše posledné chvíle s ňou“. To, čo sa stalo potom, bolo len pred niekoľkými rokmi nemysliteľné, umožnili to úžasné pokroky v genetike.
Alyssa je prvou pacientkou na svete, ktorá dostala bunkovú terapiu založenú na úprave genómu a momentálne sa zotavuje doma. Alyssa a jej rodina si oddýchli, že leukémia je teraz nezistiteľná, ale vedia, že bude musieť byť ešte chvíľu pozorne sledovaná.
Dievčatko hovorí, že choroba ju naučila „vážiť si každú maličkosť v živote“.
S odkazom na priekopnícku metódu liečby povedala, že: „Je úžasné, že som mohla dostať túto príležitosť. Som za to veľmi vďačná a dúfam, že to v budúcnosti pomôže aj iným deťom,“ dodáva.
13-ročná slečna sa teší na blížiace sa Vianoce, má byť družičkou na svadbe svojej tety, opäť chodí von, bicykluje, vracia sa do školy a „robí len normálne veci“. Rodina dúfa, že sa rakovina už nikdy nevráti, no už teraz sú vďační za čas.
Mohlo by Vás zaujať:
- Chlapec s hendikepom nastúpil do autobusu a nikto mu neuvoľnil miesto: Všimol si to však cudzí muž a na cestujúcich ZAKRIČAL toto!
- Rodičia ju opustili, keď bola ešte dieťa: V dospelosti si adoptovala 346 sirôt a dala im život, ktorý sama nikdy nemala…
- Zrodila sa vôbec prvá bábika Barbie s Downovým syndrómom: Každé dieťa tak môže nájsť v bábike kúsok seba!
- Chlapčeka šikanovali za jeho veľmi dlhé vlasy: Nič si z toho nerobil, pretože ich chcel darovať deťom, ktoré ich stratili…
Napíšte nám komentár! Vaše názory sú vítane!
Páčil sa vám náš článok? Zdieľajte ho so svojimi priateľmi a potešte ich správami z redakcie pekných novín!
